Epidiolex farmaco al CBD approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti

È una sorta di sciroppo l’Epidiolex farmaco al CBD approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti.

Il 25 giugno la FDA ha dato il via libera a questa la soluzione orale di Epidiolex a base di CBD Cannabidiolo per il trattamento delle crisi associate a due forme rare e gravi di epilessia. Si tratta della sindrome di Lennox-Gastaut e della sindrome di Dravet, che colpiscono spesso bambini già dai due anni di età.

Nelle analisi portate avanti sull’Epidiolex, il farmaco è stato capace di ridurre il numero di crisi del 40 per cento.

il 19 aprile, il Comitato consultivo della Fda, composto da esperti scientifici, aveva approvato all’unanimità la raccomandazione per l’approvazione di questo farmaco (leggere l’articolo Epidiolex antagonista dell’epilessia verso normalizzazione dalla Food and Drug Administration?).

Come sottolineato dall’agenzia che fa parte del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti, “questo è il primo farmaco approvato contenente una sostanza medicinale purificata derivata dalla marijuana. È anche la prima approvazione della FDA di un farmaco per il trattamento di pazienti con sindrome di Dravet“.

Il CBD è un componente chimico della pianta della Cannabis sativa: non provoca intossicazione o euforia, stati che, sottolinea la FDA, “sono invece provocati dal THC tetraidrocannabinolo, il principale componente psicoattivo della marijuana“.

Le dichiarazioni sull’Epidiolex farmaco al CBD approvato dalla Food and Drug Administration

Scott Gottlieb, commissario FDA

“Questa approvazione serve a ricordare l’avanzamento di programmi di sviluppo – ha dichiarato Scott Gottlieb, medico chirurgo e commissario FDA – che valutino correttamente gli ingredienti attivi contenuti nella marijuana, risultati che possono portare a importanti terapie mediche. E la FDA è impegnata in questo tipo di ricerca scientifica attenta e di sviluppo dei farmaci. Gli studi clinici controllati che testano la sicurezza e l’efficacia di un farmaco, insieme a un’attenta revisione attraverso il processo di approvazione della FDA, sono il modo più appropriato per portare ai pazienti nuovi trattamenti a base di marijuana”.

“Grazie a studi clinici adeguati e ben controllati che hanno portato a questa approvazione – ha proseguito Gottlieb – i medici prescrittori possono avere fiducia nella forza costante del farmaco e nella somministrazione coerente che aiuta nella somministrazione appropriata necessaria per il trattamento di pazienti con queste sindromi epilettiche complesse e gravi”.

“Continueremo a sostenere una rigorosa ricerca scientifica sui potenziali usi medici dei prodotti derivati ​​dalla marijuana  – ha detto il commissario della FDA – e lavoreremo con gli sviluppatori di prodotti interessati a offrire ai pazienti prodotti sicuri, efficaci e di alta qualità. Ma, allo stesso tempo, saremo sempre pronti ad agire quando vedremo comparire marketing illegale di prodotti contenenti CBD con affermazioni mediche serie non dimostrate. La commercializzazione di prodotti non approvati, con dosaggi e formulazioni incerte, può impedire ai pazienti di accedere a terapie appropriate e riconosciute per il trattamento di malattie gravi e persino fatali”.

La Food and Drug Administration ha assegnato la designazione Priority Review per questa applicazione. La designazione Fast-Track è stata concessa per la sindrome di Dravet, mentre la designazione di farmaco orfano è stata concessa sia per la sindrome di Dravet che per le indicazioni della sindrome di Lennox-Gastaut.

La FDA ha concesso l’approvazione di Epidiolex all’azienda biofarmaceutica GW Research Ltd che lo produce.

Epidiolex farmaco al CBD approvato dalla Food and Drug Administration: la Sindrome di Dravet

La sindrome di Dravet, come tiene a sottolineare la Food and Drug Administration, è una condizione genetica rara che compare durante il primo anno di vita con frequenti attacchi di febbre (con convulsioni febbrili). In seguito, come da decorso tipico, si verificano altri tipi di convulsioni, comprese le quelle miocloniche (spasmi muscolari involontari).

Inoltre, può verificarsi uno stato epilettico potenzialmente letale, di attività di convulsione continua che richiede cure mediche di emergenza. I bambini con sindrome di Dravet in genere hanno uno scarso sviluppo del linguaggio e delle capacità motorie, iperattività e difficoltà relative agli altri.

Epidiolex farmaco al CBD approvato dalla Food and Drug Administration: la Sindrome di Lennox-Gastaut

Il manifestarsi della sindrome di Lennox-Gastaut spessissimo coincide con l’infanzia. È caratterizzata da molteplici tipi di convulsioni. Le persone colpite da questa sindrome iniziano ad avere attacchi frequenti nella prima infanzia, di solito tra i 3 e i 5 anni. Più di tre quarti degli individui affetti hanno convulsioni toniche che causano contrazioni incontrollate dei muscoli.

Quasi tutti i bambini con la sindrome di Lennox-Gastaut sviluppano problemi di apprendimento e disabilità intellettiva. Molti hanno anche ritardato lo sviluppo di abilità motorie come sedersi e gattonare. La maggior parte delle persone con la sindrome di Lennox-Gastaut richiede aiuto con le normali attività della vita quotidiana.

Billy Dunn direttore divisione prodotti neurologici, ufficio nuovi farmaci del Ceder, Center for Drug Evaluation and Research, della FDA

“Le crisi sono difficili da controllare. Per i pazienti colpiti dalla sindrome di Dravet e e che vivono l’esperienza della sindrome di Lennox-Gastaut, la qualità della vita è fortemente condizionata e limitata – ha detto Billy Dunn, dottore in medicina, direttore della divisione di prodotti neurologici al centro della FDA per la Valutazione e ricerca sui farmaci – Oltre ad un’altra importante opzione di trattamento per i pazienti Lennox-Gastaut, questa prima approvazione di un farmaco specifico per i pazienti Dravet fornirà un miglioramento significativo e necessario nell’approccio terapeutico alla cura delle persone che si trovano in questa condizione”.

Epidiolex farmaco al CBD approvato dalla Food and Drug Administration: l’efficacia del farmaco

L’effetto richiesto e desiderato dall’Epidiolex è diventato evidente dopo un’analisi suddivisa in tre studi clinici randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo che hanno coinvolto 516 pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut o sindrome di Dravet.

L’Epidiolex, assunto insieme ad altri farmaci, si è dimostrato efficace nel ridurre la frequenza delle convulsioni rispetto al placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni che si sono verificati nei pazienti trattati con questo farmaco sono stati: sonnolenza, sedazione e letargia; enzimi epatici elevati; diminuzione dell’appetito; diarrea; eruzione cutanea; affaticamento, malessere e debolezza; insonnia, disturbi del sonno e sonno di scarsa qualità; infezioni.

L’Epidiolex deve essere dispensato da una Guida ai farmaci per il paziente che descrive importanti informazioni sugli usi e sui rischi del farmaco. Come è vero per tutti i farmaci che curano l’epilessia, i rischi più gravi includono pensieri sul suicidio, tentativi di suicidio, sentimenti di agitazione, nuova depressione o suo peggioramento, aggressività e attacchi di panico.

Il farmaco ha anche causato lesioni al fegato, generalmente lievi, ma più raramente ha aumentato la possibilità di lesioni più gravi. Queste ultime possono causare nausea, vomito, dolore addominale, affaticamento, anoressia, ittero e/o urine scure.

Sotto il Controlled Substances Act (CSA), il CBD è attualmente una sostanza Che appartiene alla Scheda I perché è un componente chimico della pianta di cannabis. A supporto di questa applicazione, la società ha condotto studi non clinici e clinici per valutare il potenziale di abuso della CBD.

La FDA prepara e trasmette, attraverso il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti, un’analisi medica e scientifica delle sostanze soggette a programmazione, come il CBD, e fornisce raccomandazioni alla Drug Enforcement Administration (DEA) sui controlli nell’ambito della CSA. La DEA richiede a sua volta l’effettuazione di una determinazione della pianificazione.

Il cosa è della Food and Drug Administration

È un’agenzia federale che fa parte del Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti. Ha il compito di tutelare la salute pubblica assicurando la sicurezza e l’efficacia e la sicurezza dei farmaci umani e veterinari, dei vaccini e di altri prodotti biologici per uso umano e dei dispositivi medici.

La FDA è anche responsabile per la sicurezza delle forniture alimentari USA, cosmetici, integratori alimentari, prodotti che emettono radiazioni elettroniche e per la regolamentazione dei prodotti del tabacco.